Молекулярным биологам из университета Пенсильвании в Филадельфии, США, удалось отредактировать опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утроба матери и предотвратили раннюю смерть мышат из-за разрушения печени. Результаты представлены в журнале Nature Medicine.

Основная задача исследования – научиться проводить лечение заболеваний при диагностике беременных женщин. Ученые провели первый подобный эксперимент и удалили мутацию в гене FAH из ДНК эмбрионов беременной мыши.

Носители мутации FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, так как печень не способна разрушать молекулы тирозина – одной из важнейших аминокислот и в результате в клетках печени накапливается токсичное вещество.

Источник

Источник фото

Комментарии: