Российский генетик Денис Ребриков утверждает, что китайцы не совершили фундаментального прорыва в редактировании эмбриона человека. Они опередили всех, потому что никто до них не рискнул родить ГМО-детей. С научной точки зрения китайцы никаких фундаментальных прорывов не совершили. Экстракорпоральное оплодотворение (ЭКО) применяется в медицине уже много лет, а с использованием технологии редактирования генома методом CRISPR только в 2017 году вышло более 3 тысяч научных публикаций. По утверждению ученого технически российская группа могла бы еще раньше пересадить эмбрионы, и тогда генетически модифицированный ребенок родился бы раньше, просто отечественные медики идут к этому медленно, многократно проверяя безопасность технологии.

Недавно исследователь Хэ Цзянькуй (He Jiankui) из китайского Шэньчжэня объявил, что ему удалось создать первых в мире генетически модифицированных людей. В ДНК близнецов были внесены изменения, которые должны дать способность детям противостоять возможному инфицированию ВИЧ. Генетик изменил эмбрионы семи парам во время лечения бесплодия с одной беременностью на выходе. По его словам, целью не было вылечить или предотвратить наследственное заболевание, а попытаться наделить детей способностью, которой естественным образом обладают лишь немногие. С помощью инструмента редактирования генов CRISPR-Cas9  ученый отключил ген CCR5, который образует белковый проход, позволяющий ВИЧ проникать в клетку.

Проректор по научной работе РНИМУ им. Н.И. Пирогова Денис Ребриков и его коллеги опубликовали аналогичное исследование, в рамках которого были созданы устойчивые к ВИЧ эмбрионы. Теперь эта команда готовится пересадить отредактированный эмбрион матери.

Быстрое развитие CRISPR-технологий в последние годы значительно расширило сферу их применения и способствовало продвижению в клиническую практику. Редактирование генома CD4+-Т-клеток путем нокаута или модификации гена хемокинового рецептора 5 (CCR5) дало обнадеживающие результаты в лечении ВИЧ-1-инфекции.
Однако кроме изменения гена CCR5 в Т-клетках (с целью блокирования развития СПИДа у ВИЧ-инфицированных пациентов), создание CCR5delta32-аллеля может быть использовано как элемент технологии оплодотворения in vitro (IVF) для защиты плода ВИЧ-инфицированных женщин со слабым ответом на антиретровирусную терапию.
Введение системы CRISPR-Cas9 на стадии зиготы позволяет модифицировать геном практически во всех клетках организма и это уже продемонстрировано для нескольких наследственных заболеваний. Важно отметить, что измененный геном будет передаваться и последующим поколениям. Модификация, идентичная природному аллелю CCR5delta32, потенциально защитит плод от ВИЧ-инфекции во время внутриутробного развития, а также во время родов. Дополнительным положительным эффектом может стать пожизненная устойчивость человека к ВИЧ-инфекции. Российские генетики оптимизировали систему CRISPR-Cas9 с целью создания гомозиготной 32-нуклеотидной делеции (аналогичной природному аллелю CCR5delta32) в S-фазе зиготы человека. Для редактирования генома были использованы зиготы с аномальным числом пронуклеусов, непригодные для программ экстракорпорального оплодотворения (ЭКО).

Проведение исследования было одобрено этическим комитетом НМИЦ АГП им. В. И. Кулакова (протокол №2017/45). Все этапы исследования (методы) проводились в полном соответствии с существующими международными принципами и правилами работы с эмбрионами. Письменное информированное согласие было получено от каждой семейной пары до момента передачи аномальных зигот для исследования. В исследование были включены семейные пары, в которых для обоих партнёров было показано отсутствие варианта CCR5delta32.

CRISPR-Cas9-опосредованное редактирование генома зигот человека представляет собой эффективный метод модификации внутриклеточной ДНК, достигающий почти 100%-й элиминации исходной последовательности более чем у половины взятых в исследование эмбрионов. Результаты хорошо коррелируют с другими случаями применения систем редактирования генома демонстрируя сопоставимо высокую эффективность.
В течение последних двух лет наблюдается чрезвычайно быстрое развитие и обновление GE-систем. Однако главным вопросом на сегодняшний день является степень нецелевой активности систем редактирования генома. Только после однозначного подтверждения безопасности такие методы могут быть применены в реальной клинической практике.

По материалам РНИМУ им. Н.И. Пирогова 

Другие новости:
Комментарии: